Bebis först i världen att få skräddarsydd behandling med gensaxen

Ett spädbarn med en medfödd livshotande genetisk sjukdom blev första personen att få en skräddarsydd behandling med CRISPR, den så kallade gensaxen.

Sjukdomen innebär att giftig ammoniak ansamlas i blodet när proteiner bryts ner. Hälften av alla drabbade barn dör och de som överlever får neurologiska följdsjukdomar.

Behandlingen gav i tre doser i februari till april i år och startade när pojken vara sju månader. Tidiga tecken på förbättring syns, men en långsiktig uppföljning behövs.